בעולם הביוטק המודרני, יש כלים לערוך גנים ולתכנן תרופות, אך אלפי מחלות נדירות נותרות ללא טיפול. הבעיה המרכזית, לפי בכירים מ-Insilico Medicine ו-GenEditBio, היא מחסור בכוח אדם מיומן. בינה מלאכותית הופכת לגורם מכפיל כוח שמאפשר למדענים להתמודד עם אתגרים שהתעשייה התעלמה מהם שנים. בכנס Web Summit בקטאר השבוע, אלכס אליפר, מייסד ומנכ"ל Insilico, הציג את מטרת החברה לפתח 'על-אינטליגנציה פרמצבטית'.
Insilico השיקה לאחרונה את 'MMAI Gym', פלטפורמה שמאמנת מודלי שפה גדולים כלליים כמו ChatGPT ו-Gemini לביצועים של מודלים מיוחדים. המטרה היא לבנות מודל רב-מודלי ורב-משימתי שיפתור משימות גילוי תרופות שונות בדיוק על-אנושי. 'אנחנו זקוקים לטכנולוגיה הזו כדי להגביר את הפרודוקטיביות בתעשיית התרופות ולטפל במחסור בכוח אדם', אמר אליפר ל-TechCrunch. 'יש אלפי מחלות ללא טיפול, כולל הפרעות נדירות מוזנחות'.
פלטפורמת Insilico סופגת נתונים ביולוגיים, כימיים וקליניים כדי לייצר השערות על יעדים מחלתיים ומולקולות מועמדות. החברה מאוטומטת שלבים שדרשו בעבר צבאות של כימאים וביולוגים, סורקת מרחבי עיצוב עצומים, מציעה מועמדות טיפוליות איכותיות וממחזרת תרופות קיימות – הכל בעלות וזמן נמוכים בהרבה. לדוגמה, לאחרונה השתמשה במודלי AI כדי לבדוק שימוש חוזר בתרופות לטיפול ב-ALS, הפרעה נוירולוגית נדירה.
אבל הבקבוק הצוואר בכוח אדם אינו נגמר בגילוי תרופות. גם כש-AI מזהה יעדים מבטיחים, מחלות רבות דורשות התערבות ברמה ביולוגית בסיסית. GenEditBio חלק מגל שני של עריכת גנים CRISPR, שמעביר את התהליך מעריכה מחוץ לגוף (ex vivo) לעריכה בתוך הגוף (in vivo). החברה שואפת להפוך עריכת גנים להזרקה חד-פעמית ישירות לרקמה הפגועה.
'פיתחנו ePDV ייחודי, חלקיק דמוי וירוס', אמרה טיאן ז'ו, מייסדת ומנכ"לית GenEditBio ל-TechCrunch. 'אנחנו לומדים מהטבע ומשתמשים בשיטות למידת מכונה כדי לכרות משאבים טבעיים ולמצוא וירוסים שמתאימים לרקמות ספציפיות'. ספריית NanoGalaxy של החברה כוללת אלפי ננו-חלקיקים פולימריים לא-ויראליים, וה-AI מנתח נתונים כדי לקשר מבנים כימיים ליעדים רקמתיים כמו עין, כבד או מערכת עצבים. ה-AI חוזה התאמות כימיות שימנעו תגובה חיסונית.
GenEditBio בודקת את ePDV שלה במעבדות חיות, ומזינה תוצאות חזרה ל-AI לשיפור. ז'ו טוענת שהגישה מפחיתה עלויות ומאפשרת תרופות 'מהמדף' זמינות ונגישות. לאחרונה קיבלה אישור FDA לניסויים בטיפול CRISPR לדיסטרופיה קרנית. עם זאת, אתגר הנתונים נותר: מודלים זקוקים לנתוני 'אמת עילאית' ממטופלים, שלרוב מוטים לעולם המערבי. Insilico מייצרת נתונים במעבדות אוטומטיות, ו-GenEditBio בודקת אלפי חלקיקים במקביל.
בעתיד, אליפר מציין בניית 'תאומים דיגיטליים' לבני אדם לניסויים וירטואליים, כדי להגביר אישורי FDA מעבר ל-50 תרופות בשנה. עם הזדקנות האוכלוסייה, AI תאפשר טיפולים מותאמים אישית. עבור מנהלי עסקים ישראלים, זה אומר הזדמנויות בשיתופי פעולה בביוטק, במיוחד עם מרכזי מחקר מקומיים.
האם AI תשנה את פני הרפואה? כן, אבל צריך נתונים מאוזנים גלובלית. עכשיו הזמן להשקיע בטכנולוגיות כאלה כדי להציל חיים.